Terapie komórkami macierzystymi MSC – co pacjent musi wiedzieć?

Leczenie z zastosowaniem komórek mezenchymalnych, pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy niespokrewnionego, skierowane jest do pacjentów z chorobami neurologicznymi, okulistycznymi lub diabetologicznymi, w których nie ma dostępnego leczenia przyczynowego oraz w których dotychczasowe zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego pacjenta.

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells – WJ-MSC) to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej. Komórki te posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz specyficzny zestaw antygenów powierzchniowych, a także przejawiają potencjał do różnicowania w inne typy komórek (głównie w osteoblasty, chondrocyty oraz adipocyty). Wykazano szereg funkcji efektorowych tychże komórek. Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzą od zdrowych dawców po wcześniejszym przeprowadzeniu oddzielnego wywiadu medycznego (dotyczącego ewentualnych medycznych obciążeń rodziców i dziadków dawcy) i uzyskaniu pisemnej zgody rodziców biologicznych na pobranie tkanki sznura pępowinowego oraz wykluczeniu, na podstawie badań krwi żylnej matki, transmisji chorób zakaźnych. Procedura pozyskania była wcześniej wielokrotnie stosowana do przygotowania komórek dla celów naukowo – badawczych.

W medycznym eksperymencie leczniczym nie stosuje się ludzkich macierzystych komórek embrionalnych. Ryzyko związane z przystąpieniem do terapii jest znikome; w dotychczasowym piśmiennictwie naukowym nie odnotowano znaczących skutków ubocznych, związanych z podaniem pacjentom WJ-MSC. Całość procedury medycznego eksperymentu leczniczego zaprojektowana jest tak, aby zminimalizować ewentualną możliwość wystąpienia skutków ubocznych oraz aby uzyskać optymalny efekt terapeutyczny.

Medyczny eksperyment leczniczy w Centrum Medycznym Klara

Polski Ośrodek Terapii Komórkowych i Immunoterapii przy Centrum Medycznym Klara jest wiodącym ośrodkiem badawczo-leczniczym prowadzącym działania terapeutyczne z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona (WJ-MSC). Medyczny eksperyment leczniczy z zastosowaniem mezenchymalnych komórek macierzystych nie jest procedurą dostępną dla każdego.  Stosowany jest w zakresie chorób o podłożu neurologicznym, okulistycznym jak i diabetologicznym:

• neurologia – stwardnienie rozsiane, stwardnienie zanikowe boczne, dystrofie mięśniowe, ataksje, rdzeniowy zanik mięśni, mózgowe porażenie dziecięce, zaburzenie rozwojowe znacznego stopnia, spektrum autyzmu, padaczka, przepuklina oponowo-rdzeniowa,
• okulistyka – hipoplazja nerwu wzrokowego, neuropatia nerwu wzrokowego, choroba Stargardta, uszkodzenie nerwu wzrokowego o charakterze demienilizacyjnym, zwyrodnienie barwnikowe siatkówki (retinopatia barwnikowa), progresywne dystrofie czopkowe i czopkowo-pręcikowe, zanik nerwu wzrokowego,
• diabetologia – cukrzyca typ 1.

Medyczny eksperyment leczniczy – do kogo jest skierowany?

Głównym i nadrzędnym celem medycznego eksperymentu leczniczego jest poprawa stanu zdrowia pacjenta. Działania te każdorazowo muszą być poparte zgodą właściwej dla danego obszaru Komisji Bioetycznej. W dokumentacji składanej do Komisji Bioetycznej musi znaleźć się uzasadnienie i cel rozpoczęcia procedury terapeutycznej ze szczegółowym opisem jednostki chorobowej, dokładny schemat eksperymentu z uwzględnieniem dawkowania, ilości iniekcji i miejsca ich podania oraz częstości badań kontrolnych.

Kryteria wyłączenia pacjenta z kwalifikacji oraz z udziału w medycznym eksperymencie leczniczym z zastosowaniem mezenchymalnych komórek macierzystych:

• ciąża oraz karmienie piersią,
• ciężkie lub ostre uszkodzenie organów,
• choroba zakaźna, np. HIV, HBV, HCV, HPV,
• aktywna infekcja wymagająca leczenia,
• ciężkie zaburzenia psychiczne,
• obecność nowotworu złośliwego,
• niestabilny stan układu sercowo-naczyniowego,
• uczulenie na niektóre antybiotyki, zwłaszcza penicylinę G.

W medycznym eksperymencie leczniczym uczestniczą pacjenci, u których zostały wykorzystane wszystkie inne metody terapeutyczne a podanie MSC jest dla nich jedyną nadzieją na poprawę stanu zdrowia i/lub zatrzymanie procesu chorobowego.

Zainteresowani pacjenci proszeni są o przesłanie następujących dokumentów:

• pełnej dokumentacji medycznej z rozpoznaniem dotyczącej schorzenia
• wyników badań laboratoryjnych: – RNA HCV jakościowe, – borrelia IGG i IGM metodą western-blot, – anty Hbs, – HIV,
• książeczki szczepień na WZW B

na adres: komorki@cm-klara.pl lub drogą listowną: Centrum Medyczne Klara, Terapia Preparatem MSC, ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa, gdzie nastąpi wstępna weryfikacja.